Personal investigador de las áreas CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER) y Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN) han presentado una solicitud de patente europea para una innovadora terapia antitrombótica basada en la edición génica del gen F11 mediante tecnología CRISPR/Cas9 administrada con nanopartículas lipídicas.
La estrategia propone un tratamiento único y permanente para prevenir la trombosis venosa en pacientes con alto riesgo de sufrir eventos trombóticos, con el objetivo de mantener la eficacia antitrombótica minimizando el riesgo de hemorragia asociado a los tratamientos anticoagulantes actuales.
La trombosis venosa es una enfermedad vascular multifactorial caracterizada por la formación de un trombo en el interior de una vena. Su incidencia se estima entre uno y dos casos por cada mil habitantes al año y aumenta de forma significativa en personas de edad avanzada, pacientes oncológicos o personas inmovilizadas. Aunque los tratamientos actuales, basados en anticoagulantes como las heparinas o los anticoagulantes orales directos, son eficaces para frenar el crecimiento del trombo, su uso conlleva un riesgo inherente de hemorragia, lo que hace necesario desarrollar nuevas alternativas terapéuticas más seguras.
La tecnología protegida mediante esta patente plantea una estrategia basada en la edición del gen F11, responsable de la producción del factor XI de la coagulación. Su objetivo es lograr una reducción permanente y estable de este factor mediante la administración in vivo de nanopartículas lipídicas que encapsulan el sistema CRISPR/Cas9. Según el equipo de investigación, esta aproximación permitiría desacoplar la protección frente a la trombosis del riesgo de sangrado, ofreciendo una alternativa potencialmente más segura y duradera.
La propuesta se apoya en evidencias obtenidas tanto en modelos animales como en estudios epidemiológicos de pacientes con deficiencia del factor XI, que muestran una marcada protección frente a la trombosis con un riesgo hemorrágico muy reducido. Frente a otros inhibidores del factor XI que actualmente se encuentran en ensayos clínicos, esta estrategia pretende conseguir una depleción permanente mediante un único tratamiento, evitando problemas de adherencia terapéutica, reduciendo posibles interacciones farmacológicas y disminuyendo los costes asociados al tratamiento continuado.
Además de proteger la propiedad intelectual de la tecnología desarrollada, la patente constituye un paso clave para impulsar su validación preclínica y clínica, facilitar la captación de financiación y favorecer futuras colaboraciones con socios industriales que permitan avanzar hacia su traslación a la práctica clínica.
La solicitud de patente europea ha sido presentada por los investigadores e investigadoras Javier Corral, María Eugenia de la Morena y David Zaragoza, , junto con Jose-Carlos Segovia, María García-Bravo y Oscar Quintana-Bustamante, todos ellos del CIBERER, en colaboración con José Luis Pedraz y Lucía Enríquez, del CIBER-BBN.
El trabajo ha sido desarrollado por un equipo multidisciplinar integrado por investigadores de distintas instituciones consorciadas del CIBER, entre ellas la Universidad de Murcia (UMU), el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (FIIS-FJD), el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), la Fundación para la Formación e Investigación Sanitarias de la Región de Murcia (FFIS/IMIB) y la Universidad del País Vasco (UPV).
Con esta nueva solicitud, el CIBERER alcanza un total de 19 patentes activas en ámbitos como el diagnóstico, las terapias avanzadas, el reposicionamiento de fármacos y el desarrollo de biomarcadores para distintas enfermedades. Este nuevo avance refuerza la capacidad innovadora de los grupos del CIBER y su compromiso con el desarrollo de soluciones científicas orientadas a mejorar el diagnóstico, el tratamiento y la calidad de vida de los pacientes.
