La Asociación Española de Bioempresas (AseBio) ha destacado que la investigación sobre la proteína TDP-43 "abre nuevas vías terapéuticas frente a la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)", campo en el que ha puesto de relieve el trabajo de la compañía biotenológica Molefy Pharma en el desarrollo de 'AP-2', una terapia experimental dirigida a restaurar la función de la misma.
En concreto, ha manifestado que "la biotecnología está impulsando nuevas aproximaciones para abordar las causas moleculares de la enfermedad", contando con la citada como "una de las líneas de investigación más prometedoras". La alteración de esta proteína "está presente en la mayoría de los pacientes de ELA y desempeña un papel clave en la degeneración neuronal", ha explicado.
Así, en esta línea, AseBio, que ha informado de que la esta "es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las motoneuronas, las células nerviosas responsables de controlar el movimiento muscular voluntario", ha puesto de relieve que Molefy Pharma, que es una de sus socias, estudia la referida molécula innovadora "tras obtener la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) y la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para iniciar ensayos clínicos en humanos".
Por ello, y en coincidencia con la celebración, este domingo, 21 de junio, del Día Mundial de esta patología, cuyo avance "provoca una pérdida progresiva de la movilidad, el habla, la deglución y la capacidad respiratoria, mientras que, en la mayoría de los casos, las capacidades cognitivas permanecen preservadas", el CEO de este laboratorio, Alfonso de Egaña Barrenechea, ha explicado que "la investigación en ELA vive en la actualidad un momento especialmente prometedor gracias al creciente impulso de la comunidad científica, las asociaciones de pacientes y el sector biotecnológico".
IMPORTANTES NECESIDADES MÉDICAS NO CUBIERTAS
"En España conviven actualmente entre 4.000 y 4.500 personas con ELA y cada año se diagnostican alrededor de 900 nuevos casos, lo que equivale a cerca de tres diagnósticos diarios", ha continuado AseBio, mientras que el máximo representante de Molefy Pharma ha recordado que "persisten importantes necesidades médicas no cubiertas".
"Todavía no existen tratamientos farmacológicos capaces de retrasar de forma significativa o detener la progresión de la enfermedad", por lo que es "imprescindible" seguir impulsando "el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas que mejoren el pronóstico y la calidad de vida", ha afirmado este último.
En este sentido, la mencionada patronal ha expuesto que la patología "presenta una elevada mortalidad: cada día fallecen aproximadamente tres personas". "La supervivencia media suele situarse entre los dos y los cinco años desde el diagnóstico, aunque existe una gran variabilidad entre pacientes", ha declarado, para agregar que "las opciones terapéuticas continúan siendo limitadas".
Además, ha manifestado que "el diagnóstico sigue siendo complejo y puede retrasarse más de un año desde la aparición de los primeros síntomas, lo que dificulta el acceso temprano a cuidados especializados y a posibles ensayos clínicos". Debido a ello, De Egaña Barrenechea ha puesto en valor "la importancia de reforzar la atención integral a las personas afectadas", para lo que es una medida "prioritaria" la implantación de "unidades específicas de ELA en todos los centros hospitalarios de referencia, integradas por equipos multidisciplinares".
ESTE ELEMENTO PRESENTA ALTERACIONES EN MÁS DEL 97% DE CASOS
Tras ello, y una vez expuesto que es oportuno "mantener una inversión sostenida en investigación que permita desarrollar proyectos de largo recorrido, especialmente aquellos orientados al descubrimiento de nuevos tratamientos", ha ahondado en el estudio de TDP-43. Esta proteína "desempeña un papel esencial en el funcionamiento de las células del sistema nervioso y presenta alteraciones en más del 97 por ciento de los casos de ELA", ha insistido.
"La ELA, hoy, se puede definir como una 'TDP-43-patia', es decir, como una enfermedad de la proteína TDP-43", ha proseguido, al tiempo que ha manifestado que "la formación de agregados tóxicos y la pérdida de función de esta proteína alteran procesos celulares fundamentales y contribuyen a la muerte neuronal característica de la enfermedad". Ante ello, los estudios realizados con 'AP-2' "muestran una reducción de los agregados patológicos y una recuperación de la función normal de la proteína en modelos preclínicos", ha manifestado AseBio.
Al respecto, el CEO de Molefy Pharma ha sostenido que "si los efectos observados en modelos celulares y animales se reprodujeran en humanos, 'AP-2' podría constituir un tratamiento capaz de modificar el curso de la enfermedad". Por ello, "la reciente autorización para iniciar ensayos clínicos en humanos representa, en este contexto, un paso decisivo para evaluar la seguridad y eficacia de esta aproximación terapéutica en pacientes de ELA esporádica", ha explicado.
Por último, y "de cara a los próximos años", este laboratorio ha mostrado su previsión de "que el abordaje de la ELA evolucione hacia estrategias terapéuticas cada vez más complejas y personalizadas", como "la combinación de diferentes fármacos con mecanismos de acción complementarios, el desarrollo de tratamientos multidiana y el avance de la Medicina de precisión". Junto a ello, adquiere relevancia "el desarrollo de biomarcadores y tecnologías ómicas, herramientas que permitirán realizar diagnósticos más tempranos, mejorar la selección de pacientes y optimizar el diseño de los ensayos", ha finalizado.
