El Consejo Español para la Defensa de la Discapacidad y la Dependencia (CEDDD) ha reclamado un acceso equitativo a medicamentos huérfanos, y más investigación biomédica y políticas de prevención y detección precoz en enfermedades raras y ultrarraras, para lo que ha pedido un compromiso firme y sostenido por parte de las Administraciones públicas.
Según ha indicado esta organización, con motivo de la celebración, este sábado, 28 de febrero, del Día Mundial de las Enfermedades Raras, es necesario garantizar una mayor protección social y sanitaria para los pacientes. Sobre todo porque afectan a miles de familias en España que, en muchos casos, se enfrentan a diagnósticos tardíos, ausencia de tratamientos específicos y desigualdades territoriales en el acceso a terapias innovadoras.
La ampliación y actualización homogénea de los programas de cribado neonatal en todas las comunidades autónomas es uno de los reclamos de CEDDD, que también ha solicitado el refuerzo del asesoramiento y diagnóstico genético para familias con antecedentes y más formación específica para profesionales en Atención Primaria y Pediatría, facilitando la identificación temprana de signos de alerta.
MEJORA DE REGISTROS NACIONALES
Junto a ello, este Consejo ha pedido la creación y mejora de registros nacionales que permitan una planificación sanitaria basada en datos reales. Todo porque un diagnóstico precoz reduce complicaciones, evita intervenciones innecesarias y permite iniciar tratamientos o apoyos de forma anticipada, con un impacto directo en la autonomía y esperanza de vida.
El CEDD también ha destacado la necesidad de un incremento sustancial de la inversión pública en investigación científica y clínica orientada a enfermedades poco frecuentes, ya que cada avance supone una oportunidad de vida, autonomía y dignidad para miles de personas. En este sentido, ha subrayado que los medicamentos huérfanos representan, en muchos casos, la única esperanza terapéutica.
No obstante, los largos procesos de evaluación, financiación y fijación de precio retrasan su llegada efectiva a los pacientes, lamenta esta entidad, que aboga por procedimientos más ágiles y transparentes, equidad territorial en el acceso y mecanismos de financiación específicos que garanticen la sostenibilidad sin comprometer el derecho a la salud.
Por último, el CEDD ha subrayado la relevancia de que exista un reconocimiento ágil del grado de discapacidad y dependencia, prestaciones y apoyos adaptados a la complejidad y cronicidad de estas patologías, medidas específicas de protección laboral y conciliación para las familias cuidadoras y un enfoque integral que contemple la especial vulnerabilidad de quienes padecen enfermedades ultrarraras.
