Bayer espera que sus terapias avanzadas para frenar el Parkinson lleguen a los pacientes para 2030

El presidente de la división farmacéutica de Bayer, Stefan Oelrich, ha destacado que confían en que los pacientes puedan disponer de las primeras terapias avanzadas para detener, o incluso revertir, la enfermedad de Parkinson "antes de que termine la década", tras anunciar que el ensayo con la terapia celular bemdaneprocel ha iniciado fase III y que la fase II de la investigación sobre la terapia génica AB-1005 ha incluido a los primeros pacientes europeos.

Así lo ha asegurado Oelrich, siempre que los ensayos en curso muestren resultados positivos y teniendo en cuenta que existen riesgos y dificultades que superar, durante una jornada celebrada en las instalaciones de la biotecnológica Viralgen, en San Sebastián (País Vasco), donde se desarrollan virus adenoasociados (AAV, por sus siglas en inglés), claves para la producción de terapias génicas.

"No es tan sencillo encontrar a los pacientes adecuados, ya que en los estudios se busca demostrar que se puede detener la progresión de la enfermedad. Por lo tanto, es necesario seleccionar pacientes en los que la progresión ya se ha producido (...) No se trata de que cualquiera que desee recibir tratamiento pueda inscribirse en un ensayo", ha detallado.

Bayer está trabajando en la terapia celular bemdaneprocel a través de BlueRock Therapeutics, que adquirió en 2019, y espera tener los resultados de la fase III entre 2028 y 2029. Esta terapia recibió la designación RMAT (Terapia Avanzada en Medicina Regenerativa, por sus siglas en inglés) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), lo que permite acelerar su desarrollo y aprobación.

En paralelo, está probando la terapia génica AB-1005 de la mano de AskBio, que compró en 2020. En la fase II, el ensayo incluye alrededor de 87 participantes y se está realizando ya en Estados Unidos, Reino Unido y Polonia, mientras que Alemania se unirá pronto a las pruebas. Oelrich ha apuntado que, si esta fase muestra un efecto fuerte, esperan poder "acelerar" la aprobación, aunque "tal vez un poco más tarde".

Desde la farmacéutica han hecho hincapié en el hito que supone ser la "primera" empresa que avanza con una terapia génica y otra celular para Parkinson. "La mayoría de las veces, las terapias celulares y génicas fracasan porque las personas son incapaces de aumentar la producción", ha señalado Oelrich.

"No solo tratamos los síntomas, en realidad tratamos de restaurar la función cerebral adecuada, por lo que es un tipo de medicina muy nuevo y espero que el mundo esté preparado para ello, porque lo estamos trayendo", ha resaltado el director ejecutivo de Bayer, Bill Anderson, sobre las terapias celular y génica.

El CEO de la compañía alemana ha enfatizado que el tratamiento estándar para los pacientes de Parkinson "no ha cambiado en los últimos 50 años", a pesar de todos los avances que ha habido en el ámbito médico y tecnológico. "Es la segunda enfermedad neurodegenerativa más común después del Alzheimer. De hecho, es la que más rápido crece (en el mundo)", ha detallado.

En España, según datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN), alrededor de 160.000 personas viven con la enfermedad de Parkinson y, cada año, se diagnostican unos 10.000 casos nuevos. Teniendo en cuenta que existe un retraso diagnóstico de entre uno y tres años, la SEN estima que un tercio de los nuevos casos están aún sin diagnosticar.

El director ejecutivo de Viralgen, Jimmy Vanhove, ha explicado que aunque se suele hablar de estos dos tipos de terapia de forma conjunta, existen muchas diferencias entre ellas. Según ha detallado, la terapia celular consiste en extraer células de un paciente o de un donante y modificarlas para después volver a administrarlas por vía intravenosa.

Mientras, en la terapia génica se introduce material genético en las células para reemplazar, mejorar o corregir parte de la función genética del paciente. Además del Parkinson, este tipo de tratamiento se está probando para enfermedades raras como atrofia multisistémica, insuficiencia cardiaca congestiva y Pompe.

En cuanto a porqué trabajar a la vez en dos terapias que tienen el mismo fin, el director ejecutivo de AskBio, Gustavo Pesquin, ha aclarado que ambos tratamientos no se solapan. Según ha ejemplificado, la terapia celular sería como plantar flores en un jardín, mientras que la génica se podría comparar con aplicar fertilizante.

Así, ha comentado que podría ser que la combinación de los dos ofrezca el mejor efecto de cara al futuro o también sería posible que en unos casos funcionase mejor uno que el otro. "Si realmente llegamos al final de la primera etapa y demostramos que es viable para el paciente, esto ya de por sí será un avance extraordinario. Y la forma en que continúe el camino a partir de ahí abrirá un mundo de posibilidades", ha concluido.

Durante la jornada, los representantes de Bayer han abordado otros de los avances en los que está trabajando la compañía, que se centra en cuatro grandes áreas terapéuticas: oncología, cardiovascular y renal, neurología y enfermedades raras, e inmunología.

En el campo de las terapias celulares, Stefan Oelrich ha destacado un tratamiento en desarrollo para ceguera causada por enfermedades fotorreceptoras primarias. Debido a este tipo de afecciones, ciertas células de la parte posterior de la retina dejan de funcionar o desaparecen.

"El nervio óptico sigue ahí, pero no tienen las células en la retina necesarias para traducir esto en una imagen. Con el tiempo, pueden ver si es de día o de noche, pero no pueden vernos", ha especificado.

Frente a esto, Bayer y BlueRock tienen un ensayo clínico en curso con 10 pacientes para probar la terapia OpCT-001, que recibió en febrero la designación de vía rápida de la FDA. "Así que espero que dentro de 18 meses, porque ese es el tiempo que queremos darnos para saber si esto funciona, podamos afirmar si este ensayo de alto riesgo, que nunca se ha realizado, realmente devolverá la visión a estos pacientes", ha expresado Oelrich.