Las enfermedades raras en Chile requieren con urgencia ser abordadas de manera formal por el Estado. Actualmente, el tratamiento para algunas patologías, como la Atrofia Muscular Espinal, no cuentan con mecanismo de cobertura formal en el sistema de salud, es decir, no existen vías establecidas para la asignación de recursos destinados a la cobertura universal de las terapias que requieren los pacientes.
